Malattie rare: in arrivo nuove terapie

12 Novembre 2019
Malattie rare: in arrivo nuove terapie

Aumentano le opportunità terapeutiche contro le patologie rare. Ecco quali sono i dati sui farmaci orfani in sviluppo.

Oggi, al Senato è stato presentato il terzo rapporto annuale di Ossfor, l’Osservatorio farmaci orfani nato
dalla partnership tra Crea Sanità e Osservatorio malattie rare. Secondo i dati che La Legge per Tutti ha appena ricevuto dall’agenzia stampa Adnkronos, “I farmaci orfani sono passati dai 95 del 2017 ai 106 del 2018. I trial per i quali si attende la valutazione entro il 2020 individuano 18 farmaci distribuiti in 8 aree terapeutiche: soprattutto medicinali antineoplastici e immunosoppressori. Su questi farmaci la situazione, ad inizio ottobre 2019, vede un totale di 123 studi clinici in corso a livello mondiale, di cui però solo 19 ricerche coinvolgono anche centri italiani, il 15% del totale”.

Barbara Polistena di Crea Sanità-Ossfor ha spiegato che sono aumentate le opportunità terapeutiche per le malattie rare ed ha aggiunto che “la crescita del loro costo è però meno rapida che in passato: se la crescita della spesa era stata del +25% tra il 2016 e il 2017, in questo ultimo anno l’aumento è stato solo del 5,9%”.

Federico Spandonaro, economista sanitario presidente di Crea Sanità (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanità) dell’università Tor Vergata di Roma, ha evidenziato che “il 44,3% dei farmaci orfani fattura meno di 5 milioni di euro l’anno e il 65% meno di 10 milioni, confermando nella stragrande maggioranza dei casi la correttezza degli incentivi riconosciuti, e – ha osservato l’esperto – la necessità di ripensare la norma che li ha levati ad alcune molecole certamente ‘orfane’ da un punto di vista economico”.

Secondo gli esperti che hanno lavorato al report “la nuova governance del farmaco ed in particolare la pubblicazione, ma non ancora l’emanazione, di un decreto deputato ad aggiornare i criteri Cipe del 2001 per la negoziazione e la rimborsabilità dei farmaci, prevede la volontà di valutare il valore terapeutico aggiuntivo e, nel caso in cui non ci siano ‘medicinali comparatori’, la necessità di motivare la proposta di prezzo anche in funzione dei costi della ricerca e sviluppo – ricorda Ossafor – Sul piano pratico, questo aspetto della norma rischia di penalizzare i farmaci (per primi quelli orfani) che danno risposte per le quali è evidente che non c’è un medicinale comparatore”.

“Tra l’altro la richiesta di fondare la valutazione sui costi appare del tutto velleitaria – concludono gli esperti – essendo nota la difficoltà di validare i costi dei processi di ricerca e sviluppo, oltre al fatto che è del tutto discutibile pensare di correlare i prezzi a tali costi”.

L’ampliamento delle patologie esenti introdotto con i nuovi Lea, i livelli essenziali di assistenza, “ha incrementato il numero di malati rari che ne usufruiscono del 3%, ma senza che sia aumentato il costo per il Servizio sanitario nazionale (Ssn), stimato in 2 miliardi di euro, pari all’1,7% della spesa sanitaria complessiva”. E’ la fotografia scattata dal terzo rapporto annuale di Ossfor, l’Osservatorio farmaci orfani, nato dalla partnership tra Crea Sanità e Osservatorio malattie rare, presentato oggi al Senato. Dunque, la spesa per i pazienti ‘rari’, e quindi in buona parte per i farmaci orfani, cresce meno rispetto a quello che si temeva sulla base di proiezioni realizzate in passato.

Il report, sulla base di un campione di circa 110 mila malati rari esenti, estratto dai database amministrativi dalle Regioni Campania, Lombardia, Puglia e Toscana (nuova analisi del 2019), che ammontano a circa il 40% delle popolazione italiana, “stima in 433 mila persone che in Italia hanno un’esenzione da ticket per malattia rara, lo 0,72% della popolazione – evidenzia il report – La maggior parte donne, anche se le risorse assorbite dal genere maschile sono di più, circa il 55% del totale. Confrontando il dato con le stime dei pazienti con malattia rara di Orphanet, poco più di 1 malato raro su 10 ha una esenzione da ticket“.

Malgrado il prezzo delle tecnologie per le patologie rare, il costo medio per paziente si attesta in media a meno di 5 mila euro, quanto quello che in media si spende per i pazienti con due patologie croniche. “L’impegno per dare risposta ai malati rari non è uniforme – denuncia il rapporto – quelli che hanno una patologia con prevalenza superiore a 1 su 10.000 sono circa il 50% e si distribuiscono in meno di 17 condizioni rare; ma quelli con patologia ultra-rara sono meno del 28% e si distribuiscono su più di 204 diverse condizioni rare oltre ad avere un costo pro-capite mediamente più alto”.

“La spesa legata ai malati rari, e quindi in buona parte ai farmaci orfani, cresce decisamente meno di quel che si temesse sulla base di alcune proiezioni fatte in passato – ha spiegato Francesco Macchia, coordinatore di Ossfor – Dopo un quadriennio di forte crescita, normale in un settore nuovo, dove tutte le terapie stavano arrivando insieme sul mercato, quest’anno, per la prima volta, si assiste ad una ‘calmierazione’ degli impatti e anche il costo per unità tende a ridursi (-3,8% nell’ultimo anno).

Bisognerebbe prendere atto di questo, e quindi di alcuni ingiustificati allarmismi fatti in passato, e agire di conseguenza, ad esempio velocizzando i tempi di approvazione ancora troppo lungi: 239 giorni di media, nonostante dal 2012 l’applicazione del decreto Balduzzi preveda una procedura agevolata entro i 100 giorni per i farmaci orfani”.



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