Tumori: primo test di modifica del Dna su pazienti umani

6 Febbraio 2020
Tumori: primo test di modifica del Dna su pazienti umani

La nuova tecnologia di editing genetico, che consente di modificare il genoma delle cellule per renderle resistenti al cancro, si rivela efficace dai primi esperimenti. 

Viene dagli Stati Uniti il primo studio condotto sull’uomo che ha utilizzato la tecnologia Crispr/Cas9 – il cosiddetto ‘taglia e incolla‘ del Dna – per modificare le cellule immunitarie dei malati di cancro in modo da ‘armarle’ contro il tumore. Grazie all’editing genetico diventa infatti possibile “programmare” le cellule per modificarne il genoma. Le cellule così riadattate sembrano in grado di resistere al cancro e sconfiggerlo.

I risultati ottenuti sui primi tre pazienti arruolati, 60enni con neoplasie del sangue avanzate resistenti ai trattamenti standard, sono stati pubblicati sulla rivista ‘Science’ da un team dell’Abramson Cancer Center delll’università della Pennsylvania; ora giungono in Italia dall’agenzia stampa Adnkronos Salute.

Dallo studio emerge che i linfociti T ingegnerizzati non hanno prodotto effetti collaterali e si sono dimostrati longevi, rilevabili anche dopo 9 mesi dal momento dell’infusione.

“I risultati di questo trial di fase clinica I – commenta l’American Association for the Advancement of Science – suggeriscono la sicurezza e la fattibilità dell’approccio sperimentato”. Pur non fornendo informazioni sull’efficacia anti-cancro del trattamento (elemento che non viene indagato in fase I), i dati rappresentano “un passo importante” verso l’obiettivo finale di poter sfruttare il sistema Crispr/Cas9 per aiutare le difese immunitarie dei malati a contrastare il tumore.

Gli scienziati hanno prelevato i linfociti T dei pazienti; sulle cellule così ricavate hanno usato la ‘forbice molecolare’ Crispr per eliminare i geni che potrebbero interferire con la capacità del sistema immunitario di combattere il cancro. Successivamente, tramite l’inserimento di un recettore specifico attraverso un vettore virale, i linfociti T sono stati modificati affinché riconoscessero una proteina (Ny-Eso-1) caratteristica della superficie delle cellule malate. I linfociti così ‘corretti’ sono stati reinfusi e i ricercatori ne hanno monitorato l’attecchimento, la persistenza e l’eventuale tossicità.

A differenza di quanto accade con le terapie Car-T (trattamenti arrivati recentemente sul mercato e nel cui sviluppo gli scienziati della UPenn hanno giocato un ruolo chiave), le cellule T modificate con Crispr/Cas9 per essere attive hanno bisogno della ‘collaborazione’ di una molecola non presente in tutti i pazienti. I candidati al trattamento andrebbero quindi valutati anche su questa base.


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