Malattie rare: una nuova speranza per i bambini con Hlh

7 Maggio 2020
Malattie rare: una nuova speranza per i bambini con Hlh

Emapalumab funziona contro la linfoistiocitosi emofagocitica primaria. Un nuovo studio coordinato in Europa dall’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma.

Emapalumab è la prima terapia mirata approvata dalla Food & Drug Administration (Fda) statunitense per l’Hlh (Linfoistiocitosi emofagocitica primaria) ed è in fase di revisione da parte dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema). Un farmaco salvavita per i bimbi con Hlh.

Sul New England of Medicine sono stati pubblicati i risultati di uno studio, coordinato in Europa dall’ospedale Bambino Gesù di Roma. La somministrazione del farmaco ha consentito di ‘spegnere’ l’eccessiva risposta infiammatoria nei bambini coinvolti nello studio, neutralizzando gli effetti derivanti dall’eccessiva produzione di interferone-gamma.

La Linfoistiocitosi emofagocitica primaria è una sindrome genetica ultra-rara nota alle cronache per il caso del piccolo Alex, il bambino italiano trasferito dal Great Ormond Street di Londra al Bambino Gesù dove è stato definitivamente curato integrando l’uso sperimentale di emapalumab con un trapianto dal padre. Questo anticorpo monoclonale si è mostrato in grado di bloccare l’iper-infiammazione associata alla malattia e di controllarne le caratteristiche acute in oltre il 60% dei casi.

L’Hlh – ricordano dalla struttura capitolina come riporta una nota stampa dell’Adnkronos- è una grave sindrome iperinfiammartoria caratterizzata da una risposta incontrollata del sistema immunitario, che si presenta tipicamente durante l’infanzia (2bambini ogni 100 mila nuovi nati), ma può manifestarsi anche negli adulti, e che lascia poche speranze a chi non riesce ad arrivare in tempo al trapianto di cellule staminali emopoietiche.

L’Emapalumab è stato sperimentato con successo in questi anni a livello internazionale su un numero selezionato di pazienti, e ora i risultati appaiono sul ‘Nejm’. Per Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-ematologia e Terapia cellulare e genica dell’Irccs, “il nuovo farmaco rappresenta un prototipo di terapia molecolare mirata e un passo importante verso il miglioramento dei risultati per questa malattia genetica grave e pericolosa per la vita dei pazienti”.

Emapalumab, messo a punto dall’azienda di biotecnologie Novimmune e successivamente preso in carico da Sobi, è il primo medicinale studiato specificatamente per l’Hlh primaria. Si tratta di un anticorpo monoclonale diretto contro una molecola, l’interferone-gamma, che gioca un ruolo chiave nel regolare la risposta immunitaria e che viene prodotta in eccesso nei pazienti con Hlh.



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