Sclerosi multipla e staminali: arrivano i primi dati positivi

25 Maggio 2020
Sclerosi multipla e staminali: arrivano i primi dati positivi

La sperimentazione di fase I. Si tratta dell’unico esempio al mondo di cellule staminali che sono divenute un vero e proprio farmaco cellulare stabile, riproducibile e con un comportamento prevedibile.

La sclerosi multipla secondaria progressiva è caratterizzata da un peggioramento dei sintomi nel tempo senza remissioni o stabilizzazioni durature. Alcuni pazienti sono stati reclutati in una sperimentazione con trapianto di staminali cerebrali per il trattamento di questa forma della malattia neurologica. La sperimentazione, coordinata e finanziata dalla Fondazione e dall’Irccs Casa Sollievo della Sofferenza e da Revert Onlus, con il patrocinio della Fondazione cellule staminali di Terni, è stata realizzata anche grazie alla collaborazione con l’azienda ospedaliera di Terni, la Bicocca e l’ospedale Cantonale di Lugano.

La sperimentazione di fase I è iniziata a gennaio 2018 con il ricovero del primo paziente. Lo scopo del trial era proprio verificare la sicurezza del trattamento e le possibili azioni neurologiche. La conclusione della sperimentazione clinica di fase I ha prodotto risultati positivi. L’ultimo malato è stato trattato il 20 maggio, come riporta una nota stampa dell’Adnkronos.

I 15 pazienti previsti nel protocollo sono stati suddivisi in 4 gruppi e trapiantati con dosi crescenti di cellule; gli ultimi 6 hanno ricevuto il dosaggio più elevato (24 milioni di cellule). “Tutti i pazienti sono stati dimessi dopo 48 ore di osservazione in seguito al trapianto e non hanno manifestato effetti collaterali nell’immediato post-operatorio o nei mesi a seguire”, riferiscono i protagonisti della sperimentazione.

“Le équipe cliniche proseguiranno l’attività di monitoraggio per almeno un anno dopo l’intervento. Si stanno ora valutando eventuali effetti terapeutici”.

Angelo Vescovi, direttore scientifico dell’Irccs Casa sollievo della sofferenza di San Giovanni Rotondo (Foggia) e presidente dell’Advisory Board di Revert Onlus, docente all’università degli Studi di Milano Bicocca, dichiara “Siamo felici di annunciare questo importante traguardo nella sperimentazione in corso con cellule staminali cerebrali. Aspettiamo adesso il follow-up a un anno e la sottomissione nei tempi più brevi possibili del protocollo per la fase II in questa grave malattia”.

Sperimentazione di fase I

La sperimentazione di fase I è stata autorizzata dalle competenti commissioni dell’Istituto superiore di sanità e dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), dall’omologa svizzera dell’Aifa Swissmedic, e a livello europeo con numero di protocollo Eudract 2015-004855-37.

La sperimentazione è incentrata su dati scientifici che hanno avuto risonanza mondiale e che sono stati pubblicati nel 2003 su ‘Nature’. Corrisponde alla terza tappa di un percorso iniziato 12 anni fa con la creazione della Banca mondiale di staminali del cervello umano, “ancora oggi unica al mondo”.

Lo studio è proseguito con il primo trapianto in 18 pazienti con Sla (sclerosi laterale amiotrofica) nel 2012, step che si è concluso con successo nel 2015 e vedrà a breve l’avvio di una fase II.

La tecnica utilizzata è “tutta italiana, completamente etica e dai numerosi vantaggi”, sottolineano i promotori, precisando che “le cellule staminali cerebrali umane usate nello studio sono scevre da qualsivoglia problematica etica legata alla loro origine, poiché derivate da gestazioni che si sono interrotte per cause naturali e prelevate attraverso biopsia cerebrale, in accordo alle stesse regole che disciplinano la donazione degli organi”.

Si tratta dell'”unico esempio al mondo di cellule staminali che sono divenute un vero e proprio farmaco cellulare stabile, riproducibile e con un comportamento prevedibile, che quindi permette interventi clinici che non sono possibili con cellule sempre diverse perché ogni volta isolate da diversi donatori”.



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