Leucemia linfatica cronica: verso una nuova terapia

15 Giugno 2020
Leucemia linfatica cronica: verso una nuova terapia

La riduzione del rischio di progressione della malattia anche due anni dopo lo stop della terapia. L’efficacia del meccanismo d’azione in grado di attivare la morte programmata delle cellule tumorali (apoptosi).

Ogni anno in Italia, circa 1.200 persone ricevono una diagnosi di Leucemia linfatica cronica, la tipologia più comune di tumore ematologico.

“La terapia chemio-free a durata fissa con venetoclax* più rituximab* mantiene la sua superiorità rispetto ai regimi standard nei pazienti con leucemia linfatica cronica (Llc) recidivante/refrattaria”. Lo evidenziano i dati a 4 anni dello studio clinico Murano “che – annuncia l’azienda AbbVie – confermano l’efficacia del meccanismo d’azione in grado di attivare la morte programmata delle cellule tumorali (apoptosi)”.

Il nuovo protocollo recentemente rimborsato dall’Aifa, “che ha il potenziale di trasformare gli standard di cura per i pazienti con tumori del sangue e generare risparmi per l’Ssn”, aggiunge l’azienda, è stato presentato oggi nel corso della conferenza in live streaming ‘Leucemia linfatica cronica: verso una nuova terapia definita nel tempo’ organizzata da AbbVie.

“Un’analisi di costo-terapia realizzata di recente in Italia ha dimostrato che una terapia con durata definita di 24 mesi genera una spesa inferiore per il Ssn di circa 31 milioni di euro rispetto ad unaterapia cronica – ha sottolineato Antonio Cuneo, direttore della sezione di Ematologia dell’Aou Arcispedale Sant’Anna di Ferrara – Nello specifico, l’analisi ha calcolato la minor spesa di una terapia con durata definita rispetto ad una terapia cronica per il trattamento di 1.000 pazienti nell’arco di 37 mesi”.

L’aggiornamento dei dati dello studio Murano a 48 mesi di ‘follow-up’, come riporta una nota stampa dell’agenzia Adnkronos, “ha permesso di confermare l’efficacia sostenuta della combinazione venetoclax più rituximab con durata fissa del trattamento: il 64% dei pazienti aveva raggiunto la negatività della Mrd e l’87% di questi pazienti era rimasto libero dalla progressione della malattia due anni dopo il trattamento”, aggiunge AbbVie.

La malattia minima residua non rilevabile

La Mrd, malattia minima residua non rilevabile, è la presenza di meno di una cellula di Llc in 10 mila globuli bianchi rimasti nel sangue o nel midollo osseo. Di fatto, in seguito al trattamento, la malattia risulta talmente residuale da non essere rilevabile con gli strumenti diagnostici oggi disponibili.

I benefici del trattamento 

“I pazienti guardano con grande speranza e fiducia ai progressi scientifici e all’arrivo di farmaci con meccanismi d’azione innovativi, che consentono di ottenere una buona qualità di vita e di riappropriarsi del proprio futuro, conducendo unavita normale in remissione dalla malattia – ha osservato Sergio Amadori, presidente nazionale Associazione Italiana contro leucemie, linfomi e mieloma – I risultati a 48 mesi di follow-up confermano i benefici del trattamento nel ridurre il rischio di progressione della malattia anche due anni dopo lo stop della terapia. Inoltre, il regime a durata fissa di 24 mesi e senza chemioterapia, prevede un costo definito, offrendo ricadute positive dal punto di vista economico-finanziario per le spese del Ssn“.

Come riattivare il meccanismo che spinge le cellule tumorali alla morte programmata

“L’apoptosi è un meccanismo di difesa che si attiva quando la cellula subisce alterazioni a carico del proprio Dna. In queste condizioni, la cellula attiva i geni della via del suicidio cellulare in modo da non costituire un pericolo per l’organismo. In alcuni tumori ematologici e in altri tipi di tumori, la proteina BCL-2 si accumula e impedisce alle cellule tumorali di subire il loro processo naturale di morte o autodistruzione. Un processo – evidenzia AbbVie – che permette al tumore di vivere e moltiplicarsi indisturbato. Venclyxto mira alla proteina BCL-2 e agisce per riattivare il meccanismo che spinge le cellule, anche quelle tumorali, alla morte programmata che il tumore era riuscito a sospendere”.

Nuove soluzioni terapeutiche

”Venclyxto è un farmaco – il primo della sua classe – che inibisce selettivamente la funzione della proteina BCL-2,che svolge un ruolo cruciale nel processo di apoptosi, ovvero la mortecellulare programmata – ha evidenziato Annalisa Iezzi, direttore medico, AbbVie Italia – Nell’analisi quadriennale dello studio Murano, il trattamento con la combinazione venetoclax ha comportato una riduzione dell’81% del rischio di progressione o morte rispetto allo standard di cura. AbbVie si sta impegnando in particolare nel trattamento di alcune delle malattie tumorali più diffuse e difficili da trattare e a migliorare l’accesso dei pazienti a queste nuove soluzioni terapeutiche più sostenibili”.



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