Autismo e sindrome di down, verso il farmaco per la cura

10 Luglio 2020
Autismo e sindrome di down, verso il farmaco per la cura

Passi da gigante nella ricerca: scoperto composto chimico per il trattamento dei disturbi connessi a queste particolari condizioni neurologiche.

Una scoperta che potrebbe essere rivoluzionaria, laddove la sperimentazione, appena iniziata, funzionasse. Questo lo diranno il tempo e la scienza. Per ora è già un enorme passo avanti avere un composto chimico che potrebbe essere d’aiuto nel trattamento di disturbi neurologici tipici dell’autismo e della sindrome di Down. Il preparato è in fase di test: per ora, nella fase della sperimentazione preclinica, si è dimostrato efficace nel migliorare le difficoltà cognitive e di interazione sociale, nonché i comportamenti ripetitivi, tipici dei disturbi neurologici che caratterizzano l’autismo e la sindrome di Down.

È una nota dell’agenzia di stampa Adnkronos a parlarcene e la scoperta è tutta italiana. Sono stati, infatti, i ricercatori dell’Iit-Istituto italiano di tecnologia di Genova a lavorare a questo nuovo composto chimico che, come spiegano gli studiosi stessi, in futuro «potrà diventare un farmaco utile per il trattamento dei sintomi caratteristici di alcune condizioni neurologiche, come la sindrome di Down e l’autismo».

Il gruppo di ricerca sta ora lavorando alla creazione di una start-up dedicata allo sviluppo del farmaco, con l’obiettivo di renderlo disponibile ai pazienti nei prossimi anni, anche grazie al possibile supporto di investitori interessati.

Com’è stato condotto lo studio

Due i team coinvolti nel progetto, guidati da Laura Cancedda e Marco De Vivo, presso l’Iit. Cancedda è a capo del Brain Development and Disease Laboratory dell’Iit e anche assistant scientist presso il Dulbecco Telethon Institute. De Vivo è a capo del Molecular Modeling and Drug Discovery Laboratory dell’Iit. Lo studio è stato supportato dalla Fondazione Telethon e ha beneficiato in parte dei finanziamenti dell’European Research Council.

Il team di De Vivo ha progettato al computer le nuove molecole e le ha realizzate, mentre quello di Cancedda si è concentrato su diversi test biologici di queste molecole. Il risultato è un composto molto promettente, che nell’industria farmaceutica viene indicato come «candidato farmaco» data la sua potenzialità di diventare un farmaco per uso clinico nei prossimi anni.

In che modo agisce il composto 

Gli studiosi si sono concentrati sull’effetto del nuovo composto chimico sulla proteina Nkcc1, recentemente considerata da vari gruppi di ricerca nello sviluppo di farmaci per il trattamento dei disturbi cerebrali.

La proteina agisce da trasportatore di ioni di cloro (e altre sostanze) nel cervello, regolando la corretta concentrazione di tali ioni che è cruciale per la funzione cerebrale. In diversi condizioni cerebrali come la sindrome di Down, l’autismo e l’epilessia, la concentrazione di questi ioni nel cervello è alterata a causa della funzione anomala di Nkcc1.

I nuovi composti possono bloccare la proteina chiave in modo potente e selettivo, senza effetti collaterali indesiderati (diuresi eccessiva) causati da altri farmaci esistenti che sono inibitori non selettivi di Nkcc1.

Quanto tempo ci vorrà per il farmaco

«Questi studi e risultati entusiasmanti arrivano in un momento in cui la ricerca di nuovi farmaci per le neuroscienze al livello industriale fatica a individuare nuove classi di molecole efficaci – commenta Cancedda -. È un dato di fatto che negli ultimi decenni le opzioni terapeutiche per la maggior parte dei disturbi dello sviluppo del cervello sono rimaste scarse o non molto adeguate. Ciò è dovuto principalmente alla poca comprensione dei meccanismi alla base di complicate patologie. Questa scoperta arriva dopo diversi anni di lavoro all’Iit sulla funzione e l’inibizione della proteina Nkcc1 e ci porterà più vicino allo sviluppo di terapie sostenibili per il trattamento di una serie di disturbi neurologici».

«Il nostro candidato farmaco potrebbe iniziare i test clinici negli ospedali in meno di due anni a partire da oggi – aggiunge De Vivo – ma questo ulteriore passaggio per trasformare questo composto in un farmaco approvato prevede ancora tanto lavoro e la necessità di fondi aggiuntivi. Per questo motivo stiamo pianificando di lanciare una nuova start-up dedicata al progetto. Sarebbe meraviglioso potere vedere la nostra scoperta influenzare la vita di coloro che ne hanno bisogno».

Il prodotto dovrà essere sottoposto a studi preclinici avanzati, in modo da procedere con trial clinici e arrivare al farmaco finale. Gli ulteriori studi consentiranno di definire il profilo di sicurezza generale della molecola e altri parametri chiave, come la farmacocinetica, la formulazione e il dosaggio, necessari per soddisfare i requisiti normativi per accedere agli studi clinici.



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